أول طفل مصري مريض بضمور العضلات يتلقي العلاج الأعلى سعرا عالميا

أعلنت د. ناجية علي فهمي أستاذ أمراض المخ والأعصاب ومدير وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس، عن تلقي أول طفل مصري مصاب بمرض ضمور العضلات الشوكي، الدواء الأعلى سعرا في العالم، ويسمى "زولجينزما zolgensma"، وذلك ظهر اليوم الإثنين.

وقالت د. ناجية، إن هذا الدواء هو العلاج الجيني الأول من نوعه في العالم الذي يُعطى للمريض عن طريق الحقن الوريدي ولمرة واحدة فقط، وقد أنتجته شركة افيكسيس المتخصصة في العلاج الجيني، وأجازت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية هذا الدواء في مايو 2019، وتبلغ قيمة الدواء 2.125 مليون دولار بما يوازي 34 مليون جنيه مصري.

وأوضحت د. ناجية أن شركة افيكسيس المنتجة للدواء تقدم 100 فرصة للحصول على الدواء مجانا في الدول التي لم يتم تسجيل الدواء بها، وتضع الشركة شروطا لاختيار الأطفال المرضى، منها ألا يزيد عمر الطفل عن عامين، وآن تكون الطفرة في الجين الأول.

وأشارت إلى أن وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس تقدمت ب 8 حالات من الأطفال المصابين، قامت الشركة باختيار حالة الطفل (ريان) من محافظة الإسكندرية، والذي يتم عامه الثاني بعد أيام.

وأضافت د. ناجية فهمي أن د. محمود المتيني رئيس جامعة عين شمس قدم كامل الدعم لإنهاء إجراءات وصول الدواء فقد تواصل مع وزير المالية ورئيس اتحاد المهن الطبية لتسهيل الإفراج الجمركي والإعفاء من ضرائب و دمغات تقدر ب 1.750 مليون جنيه، كما أن شركة نوفارتس مصر قد ساهمت بشكل كبير في إنهاء الإجراءات ونقل جرعة الدواء.

وأوضحت د. ناجية أنه سيتم إجراء عملية الحقن للطفل في مستشفى عين شمس التخصصي والتي تضم أعضاء هيئة تدريس وأطقم طبية على أعلى مستوى في جميع التخصصات.

وتابعت: منذ إخطارنا باختيار الطفل المصري، يقوم كل من نائب رئيس الجامعة للبحث العلمي د. أيمن صالح و د. علي الأنور المدير التنفيذي لمستشفيات عين شمس و د. هاني عارف رئيس قسم المخ والأعصاب ود. وليد أنور مدير مستشفى عين شمس التخصصي و نائبيه د. محمد رزق و د. هشام أنور، بمتابعة تدريب الأطقم الطبية على تحضير الطفل لعملية الحقن والتدريب على طريقة الحقن، ومتابعته بعدها، إلى جانب الصيدلة الإكلينيكية حيث أن الدواء يحفظ بكيفية خاصة و تحت درجات حرارة معينة.

وعن نسب الشفاء بهذا الدواء، أكدت د. ناجية فهمي أن ضمور العضلات الشوكي من النوع الأول و الثاني يؤدي إلى الوفاة الحتمية للطفل خلال أول عامين من عمره نتيجة لفشل وظائف التنفس، وهذا الدواء "زولجينزما" تم تجربته إكلينيكيا منذ سنوات و أول طفل تم حقنه عمره الآن حوالي خمس سنوات ونصف، فهذا الدواء يعالج وظائف التنفس والضعف الحركي ويضع الطفل في مسار النمو الطبيعي، ولكن التحسن يتم تدريجي على مراحل يتم خلالها العلاج الطبيعي و العلاج التأهيلي الرئوي.

وبخصوص الطفل المصري (ريان) أكدت د.ناجية انه سيتم حقن الطفل بالدواء الجيني وبعدها يتم متابعته على مدار 3 أشهر في كافة الوظائف العضوية، وهناك في مستشفى عين شمس فريق متكامل من تخصصات الطب الطبيعي والقلب والوراثة والصدر والعظام إضافة إلى فريق وحدة أمراض العضلات والأعصاب.

وعن مدى إمكانية إتاحة هذا الدواء في مصر، تؤكد د. ناجية فهمي أن هناك مئات الأطفال من مرضى ضمور العضلات الشوكي سيفيدهم هذا الدواء ولكن بالطبع تكاليفه خارج قدرات الدولة والأشخاص، لكن وحدة أمراض العضلات والأعصاب التي أنشأت منذ 25 عاما في طب عين شمس استطاعت أن تقدم خدمات لم تكن موجودة في التشخيص والعلاج ونسعى لأن يكون بمصر مركز للأبحاث والتجارب الإكلينيكية والسريرية على الأمراض الجينية والوراثية، وذلك بالتأكيد سيوفر العلاج في مصر بسعر مقبول خاصة مع توجه شركات الأدوية ومنها المصرية للأبحاث في هذا المجال.